Un tratamiento experimental que eliminó la leucemia aguda en 18 pacientes

Una encuesta realizada por el MD Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas en los Estados Unidos ha indicado una posible estrategia para el tratamiento de pacientes con cáncer Leucemias agudas con mutaciones Y que aún no tienen un tratamiento específico lanzado para su uso. Utilizando un tratamiento experimental con el fármaco rifumenib en un estudio clínico de Fase I, los científicos lograron la remisión completa de la enfermedad en el 30 % de los voluntarios, con un total 18 pacientes estaban libres de enfermedad. La siguiente fase del estudio, publicada en naturalezaes investigar los efectos en otros escenarios, como la leucemia recién diagnosticada y las terapias de mantenimiento.

En el estudio, los investigadores probaron el fármaco en participantes que lo tenían Leucemia aguda avanzada con reordenamiento KMT2A o mutante NPM1. Aunque no representan a la mayoría de los pacientes con ELA, estos tipos son desafiantes e importantes para el desarrollo de nuevas terapias.

«Las leucemias agudas con reordenamientos de KMT2A son difíciles de tratar, y las mutaciones de NPM1 son la alteración genética más común en la leucemia mieloide aguda. Estos subgrupos no han aprobado terapias dirigidas específicamente», dijo el líder del estudio, Ghias Issa, en un comunicado de la universidad.

El fármaco inhibe una proteína llamada menina o MEN1, que desempeña un papel importante en la expresión de genes que promueven la leucemia. Esta proteína ha sido objeto de estudios porque los ensayos preclínicos sugirieron que interferir en su interacción con las mutaciones podría ser una medida eficaz para eliminar las células cancerosas.

Según el investigador, con la inhibición de la proteína, hay un proceso de cambio genético de las células tumorales, que transitan al patrón normal. De esta manera, el paciente está en remisión.

En el estudio, los científicos investigaron Tasa de respuesta general del 53 %, de los 60 participantes, cuya edad promedio era de 43 años, pero que tenían niños de hasta 10 meses entre los voluntarios. a La tasa de remisión completa fue del 30%.. «Estas tasas de respuesta, y especialmente las tasas de eliminación de la enfermedad residual, son las más altas que hemos visto con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistente», dijo Issa.

Los principales efectos adversos del tratamiento fueron diarrea (3%), fatiga (3%) y anemia (3%). Ningún voluntario interrumpió el tratamiento a causa de ellos.

«Estos inhibidores pueden ser una opción terapéutica prometedora que los pacientes toleran bien y podrían ser la última incorporación a las terapias dirigidas exitosas para la leucemia aguda», dijo.